3月29日，2024上海生物统计论坛（SBF）第一季度研讨会正式召开。本次论坛由上海交通大学医学院临床研究中心、圣方医药研发共同主办，聚焦“Targeted Learning (Including Machine Learning) in Drug Development”这一主题，吸引线上线下近300人参会。

　　真实世界研究已成为推进创新药研发的一股动力，助力临床研发和监管决策，愈发受到关注。围绕真实世界这一主题，5位报告专家通过精彩的报告，和与会者分享了学界和业界在目标学习、机器学习、试验设计等方面的研究成果和宝贵经验。来自UC Berkeley生物统计系的Mark van der Laan教授通过“Targeted Learning, HAL, and Causal Inference for Generating Real World Evidence in Drug Development”介绍了目标学习的一般路线图，通过对该路线图的实践，可将真实世界的数据、证据，准确地转化为因果估计和统计模型中相应的正式统计估计问题。来自圣方医药研发的首席科学官陈杰博士在“Targeted Learning for Externally Controlled Trials”中描述了不同外部控制类型的优缺点并展示了如何将针对性的目标学习框架应用于临床试验，确保受试者和外部控制对象的可比性，以此来估计治疗效果的因果关系。来自上海交通大学生命科学技术学院的陈海峰教授以“De Novo Protein Drug Design Based on Artificial Intelligence”为题，利用人工智能辅助创新药物设计，开发了一种基于Graphmer (GPD) 的新型从头蛋白质药物设计方法，该方法具有更好的筛选效率和更高的序列多样性，可为肿瘤及多种慢性疾病的药物设计提供思路。来自复旦大学附属中山医院生物统计室黄丽红教授基于“阴性对照在临床研究中的应用价值”，详细介绍了临床研究的因果推断挑战、阴性对照原理与方法，并讨论了阴性对照法的正确应用及在真实世界研究中的重要价值。来自百济神州上市后与真实世界研究统计部统计副总监张晓薇博士就“Integrate RWD in Submission Package - An Experience Sharing of RWD”分享了评估真实世界研究设计的可行性和潜在问题的经验以支持与有效性相关的药物开发。

　　在论坛讨论环节，参会者就开展真实世界研究的各种具体问题和与会嘉宾们进行了热烈交流。

　　上海交通大学医学院临床研究中心主任俞章盛教授致闭幕词。他指出，本次论坛内容丰富，来自学界和业界的专家就如何通过设计、实施、分析及对结果的解释为真实世界研究产生可靠证据提供了科学支撑。当前，生物医药领域的发展日新月异，是发展新智生产力的重要方向。上海生物统计论坛的成功举办加强了学界和业界专业共识，联动协同，为实现临床研究、成果转化、监管运营的融合发展奠定基础。