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1月8日上午，中共中央、国务院在北京人民大会堂隆重举行2015年度国家科学技术奖励大会。我院共有两项成果获得表彰，分别是附属瑞金医院上海血液学研究所陈赛娟院士领衔的“髓系白血病发病机制和新型靶向治疗研究”项目获得国家自然科学奖二等奖，以及附属第九人民医院眼科范先群教授领衔的项目“眼眶外科修复重建关键技术体系的创建和应用”获国家科学技术进步奖二等奖。 血研所团队于本世纪初开始通过不懈的努力，创建了急性早幼粒细胞白血病(APL)全反式维甲酸和砷剂协同靶向治疗的理论体系，并实现临床转化的重大突破，使该病成为第一个可基本治愈的急性髓系白血病。该团队从全基因组水平阐释了维甲酸逆转白血病细胞恶性表型的分子机制；揭示了砷剂直接靶向APL癌蛋白，从而诱导该癌蛋白降解；首次阐明了砷剂“以毒攻毒”治疗APL的分子作用靶点；第一次从分子水平阐明了复方黄黛片治疗APL的“君、臣、佐、使”的配伍原则。项目组在大量动物实验、分子调控网络及随机临床对照研究的基础上，应用全反式维甲酸和三氧化二砷联合方案，通过全国多中心临床研究，协同靶向治疗535例初发APL患者，5年无病生存率达92.9%。该治疗方案的长期安全性亦得到充分证明。这一研究成果使APL成为目前唯一能被基本治愈的急性髓系白血病。该突破性成果得到国际上的重大反响，被誉为治疗APL的“上海方案”，现已为全球广泛应用，是转化医学研究的成功范例。目前正在将APL协同靶向治疗的思路进一步拓展至其他类型白血病，使更多的患者受益。此外，陈赛娟团队还在国际上率先提出DNA甲基转移酶3A（DNMT3A）等表观遗传相关基因异常是构成急性白血病发病的第三类致病基因的理论，证实了DNMT3A基因突变是急性单核细胞白血病的始动因素之一，是诊断和预后监测的重要分子标志和药物靶标。研究团队还在慢性粒细胞白血病急性变和M2b急性髓系白血病多步骤发病原理研究方面取得系列重要发现，为拓展白血病协同靶向疗法奠定了重要基础。2002年以来在国际著名期刊《自然-遗传学(Nature
Genetics)》《科学(Science)》《癌症-细胞(Cancer
Cell)》等发表20篇核心论文，总影响因子250分，SCI他引1592次。获国家授权专利13项，以及CFDA的Ⅰ/Ⅱ期和Ⅲ期临床试验批文。先后入选2010及2012年中国科学十大进展。荣获中国中医科学院第六届唐氏中医药发展奖、美国全国癌症研究基金会第7届圣o乔奇癌症研究创新成就奖等奖项。陈赛娟和陈竺还受邀为《Nature
Genetics》、《新英格兰医学杂志(The New England Journal of
Medicine)》、《血液(Blood)》、《白血病(Leukemia)》等杂志就急性白血病协同靶向治疗和白血病基因组研究撰写评论和综述，获得国际同行的高度关注和评价。 九院眼科团队完成的项目聚焦眼眶外科修复材料和手术治疗中存在的关键问题，率先进行眼眶微环境和可降解功能化材料研究，研制出眼眶修复新型功能化材料，建立了个性化眼眶修复新技术。从构建数字化眼眶模型入手，以解决关键技术和设备为突破口，创建了眼眶外科修复重建关键技术体系，取得了以下成果。首先，构建了数字化眼眶外科技术平台，制定规范化诊疗新方案：构建数字化眼眶模型、综合测量和虚拟手术等数字化眼眶外科技术平台。提出眼眶骨折新分类，创建整复新术式；建立直接眶压监测和眼球突出度测量新方法，确立眼眶骨折规范化诊疗新方案，牵头制定我国首个眼眶病诊疗专家共识。其次，研制了功能化眼眶修复材料，建立个性化眼眶修复新技术：国内外首次发现iPSCs形成的关键路障和干细胞成骨分化重要环路；研制眼眶修复新型功能化材料；建立材料三维定制技术，实现患者眼眶个性化修复。再次，研发了眼眶手术导航技术，建立精准眼眶外科新策略：与国外同步研发眼眶手术导航系统，建立术前模拟、术中引导、术后评估的精准技术，实现从经验到精准的转变。应用于眼眶骨折手术，精度从
4-6mm提高至1mm，复视改善从57.5%提高到90.2%，眼球内陷矫正从72.5%提高到90.9%。著名眼眶病专家
G.Dorner
评价该研究“显著提高眼眶修复效果，为临床提供重要支持”。最后，研制了内镜导航手术系统，开创眼眶外科手术新模式：提出“内镜导航”新理念，应用视觉标定和增强现实等技术整合内镜和导航，研制内镜导航手术系统，实现影像图像对称匹配、深部组织可视可知、重要结构实时预警，开创眼眶外科手术新模式。应用于眼眶骨折、甲状腺相关眼病和眼眶神经纤维瘤病等疑难眼眶病，显著提高疗效、降低并发症。成功率从
56.1%-73.3%提高到 90.1%，并发症从 10 %-19%
下降到5.8%。成果入选2014年中国眼科十大进展，获上海市科技进步一等奖。范先群团队应用成果完成眼眶手术6900
余例，成果在全国25个省市113家单位推广应用，受益患者逾10万。
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