礼来5月4日宣布，FDA授予olaratumab的生物制品许可申请（BLA）优先审评资格，用于联合多柔比星治疗不适合放疗或手术的晚期软组织肉瘤（STS）。

Olaratumab是一种血小板衍生生长因子受体α（PDGFRα）拮抗剂，可直接抑制肿瘤细胞以及肿瘤周围细胞的生长，在STS这个适应症上之前已获得过FDA的突破性药物资格、快速通道和孤儿药资格。

软组织肉瘤（STS）是发病于身体软组织（脂肪、肌肉、神经、纤维组织和血管丛）的难治性集合型恶性肿瘤，美国2015年大约有12000例新确诊病例，死亡病例5000例。

礼来在今年第1季度基于JGDG 关键II期研究的结果向FDA提交了olaratumab的BLA。这项开放标签、随机研究比较了olaratumab+多柔比星与多柔比星单药治疗不适合放疗或手术的晚期STS的疗效差异。

在这项开放、随机、II期研究中，患者接受多柔比星（75mg/m2，d1）+olaratumab（15mg/kg，d1，d8，每隔21天）治疗，持物8个周期，之后继续给药olaratumab治疗直至疾病进展。对照组只接受多柔比星治疗，疾病进展后可改用olaratumab治疗，主要终点是PFS，次要终点是OS。

129例完成治疗的临床结果显示，接受多柔比星+ olaratumab组（n=64）患者PFS明显延长（6.6 vs4.1个月），中期生存期分析结果（83例死亡）显示，OS也得以延长（25 vs 14.7 个月），客观应答率分别为18.8%和12.3%。

礼来还在第1季度向EMA提交了olaratumab的上市申请，目前正处于EMA的加速审评阶段。一项Olaratumab治疗晚期STS的III期研究目前正在招募患者（临床识别号：NCT02451943）。

目前治疗软组织肉瘤的药物非常有限，多柔比星是标准治疗药物。近年上市新药除了诺华的Votrient（帕唑帕尼）外，卫材公司Halaven (甲磺酸艾日布林)今年1月29日获批了脂肪肉瘤（软组织肉瘤的一种）的新适应症，是目前唯一个在晚期或复发/转移性软组织肉瘤（平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤）III期研究中显示出总生存期获益的单药疗法，对脂肪肉瘤患者的OS获益最为显著（15.6 VS 8.4个月）（见：总生存期延长近2倍，FDA批准卫材Halaven治疗晚期脂肪肉瘤）。

所谓突破性药物主要是针对一些严重和威胁生命的疾病，如果候选药物在早期临床研究某个终点上显示出比现有药物明显的治疗优势，FDA就会授予其突破性药物资格，通过与制药企业密切联系来指导帮助候选药物的研发和审评，尽快让患者用上有希望的治疗药物。