儿童用药安全：一个长期被忽视的重大卫生问题
据统计，全球每年约有1.34亿起药物不良反应（ADR）发生，2.6万人因ADR死亡。在4岁以下儿童中，ADR导致的疾病负担尤为突出，传统的药物安全评估依赖系统评价/Meta分析，但这种方法有两个致命短板：（1）耗时长，完成一项严格的分析需要6个月到2年；（2）更新慢，新研究不断发表，等分析结果出来，可能已经过时。在儿童药物试验稀缺（仅占全部试验的14.2%）的现状下，给儿童用药安全带来了极大的挑战。
“试验银行”：儿童用药安全动态证据终极解决方案
为应对这一挑战，东方肝胆医院徐畅教授团队与上海交通大学医学院临床药学院林厚文/顾智淳团队开展联合攻关，历经三年，建立了全球首个儿童用药安全“试验银行”（PROMISE项目），并完成初步验证，成果发表于国际权威期刊《BMC Medicine》。该研究利用人机协同模式，从PubMed、EMBASE等五大数据库中筛选出1956年至2023年间发表的13,650项儿童药物随机对照试验，将其关键信息进行结构化提取和存储，建立起一个可动态更新的数据平台。相比传统方法需耗时数月甚至数年完成一次分析，这一“试验银行”模式实现了证据的“一次建设、多次复用”，大幅降低了后续证据合成的成本。
联合研究团队以Cochrane系统评价为“金标准”对试验银行进行验证，结果显示其覆盖了Cochrane儿童药物安全评价中80.2%的试验，平均每个Meta分析覆盖率达85.7%。在效应方向和统计学显著性方面，试验银行与Cochrane分析结果的一致性分别达到93.0%和95.8%，两者完全一致的Meta分析占89.1%。这表明，基于试验银行的快速证据合成能够较好地复现传统系统评价的结论，为解决传统方法时效性差的痛点提供了可行方案。
联合研究团队以Cochrane系统评价为“金标准”对试验银行进行验证，结果显示其覆盖了Cochrane儿童药物安全评价中80.2%的试验，平均每个Meta分析覆盖率达85.7%。在效应方向和统计学显著性方面，试验银行与Cochrane分析结果的一致性分别达到93.0%和95.8%，两者完全一致的Meta分析占89.1%。这表明，基于试验银行的快速证据合成能够较好地复现传统系统评价的结论，为解决传统方法时效性差的痛点提供了可行方案。
该研究还对13,650项儿童药物试验进行了系统性梳理，发现哮喘、疼痛和注意缺陷多动障碍是最常研究的疾病领域，而试验注册比例在2018年后已提升至68.2%。目前，团队正计划进一步纳入未发表试验、开发开放获取平台并实现月度自动更新，最终将这一平台扩展至成人人群和观察性研究，为更广泛的用药安全性评估提供基础设施级的支持，助力实现WHO全球患者安全行动计划提出的“最大程度减少可避免的医疗伤害”目标。
PROMISE项目：面向全球限制性开放的大型科研数据库
不仅如此，该项目构建的PROMISE数据库为当前全球规模最大的结构化儿童药物试验数据库，共包含16,993项儿童随机对照试验，提取了研究人口统计学数据、研究设计数据、不良反应报告数据及具体不良事件数据，总计逾百万条高质量结构化研究信息。这一体量的结构化数据为儿童用药安全研究提供了前所未有的数据基础，可广泛应用于二次分析、假设验证、临床指南更新等多个场景。
鉴于数据库的维护和持续更新需要大量人力物力投入，PROMISE数据库将采取付费获取模式。每年面向全球开放3-5个研究团队的访问权限，申请团队需提交研究计划并经学术委员会评审。通过这一机制，我们希望在保障数据库可持续发展的同时，确保优质研究资源能够被真正有需求的科研团队有效利用，推动儿童用药安全领域的实质性进展。首批开放申请工作将在2026年4月初启动，欢迎全球从事儿童用药安全相关研究的团队关注并申请。
结语
正如《柳叶刀》系列期刊近年多次强调的：“证据合成的方法学创新，其重要性不亚于原始研究。”
“试验银行”不是对传统证据合成的替代，而是一种基础设施级的升级。它让“及时、可信、动态”的用药安全评估成为可能，为最终实现WHO全球患者安全行动计划提出的“最大程度减少可避免的医疗伤害”提供了一种可行的技术路径。
本研究发表于BMC Medicine，论文题目：The Trial Bank initiative to promote trustworthy living evidence for medication safety (PROMISE) of children: design and pilot validation。研究得到了国家自然科学基金、国家重点研发计划等项目的支持。全文获取链接如下：https://link.springer.com/article/10.1186/s12916-026-04709-y
